Un panorama biológico en evolución que impulsa la innovación y las oportunidades

Documento traducido de su original en Inglés
An Evolving Biologics Landscape And Driving Innovation And Opportunity

Fuente: PCI Clinical Services
Por Tim Roberts, director comercial de PCI Pharma Service

El segmento de productos biológicos, que ya estaba ganando importancia antes de la pandemia de COVID-19, se está expandiendo aún más rápido a su paso con respecto tanto al nivel de inversión como al número de nuevas empresas emergentes. …

La pandemia de COVID-19 impulsa una mayor inversión en I + D de productos biológicos

El interés y la inversión en medicamentos biológicos se estaban acelerando antes de la pandemia de COVID-19, porque los productos biológicos ofrecen una gran cantidad de nuevas vías para el tratamiento de enfermedades. Con su capacidad para unirse a receptores e interactuar con células específicas, son posibles las terapias dirigidas que operan mediante mecanismos de acción completamente nuevos. El valor de los productos biológicos se volvió aún más frecuente durante la carrera por desarrollar vacunas y terapias contra el virus SARS-CoV-2.

La pandemia proporcionó una nueva lente global a través de la cual los inversores vieron el sector de la salud. Hoy en día, existe un caso aún mayor para la inversión en atención médica y específicamente en la investigación y el desarrollo de nuevos candidatos a fármacos, sobre todo biológicos y moléculas grandes.

Si bien la mayoría de los medicamentos aprobados en el mercado están formulados con API de moléculas pequeñas, la velocidad a la que los candidatos a medicamentos de moléculas pequeñas ingresan a la clínica se está desacelerando. Las drogas basadas en biomoléculas, por otro lado, están creciendo en número a un ritmo acelerado. Solo hay un período de tiempo finito hasta que los productos biológicos dominen el mercado.

Esta tendencia hacia los productos biológicos y una mayor inversión en empresas biotecnológicas pequeñas y emergentes se refleja claramente en nuestra experiencia en PCI Pharma Services. Solo en el último año, hemos recibido un 50% más de clientes nuevos, no clientes que cambian de un CDMO a otro, sino nuevos participantes en el mercado, de lo que hemos tenido en cualquier año anterior.

Modelo de inversión más colaborativo

El aumento de la inversión en empresas biofarmacéuticas emergentes y medianas se debe en parte al entusiasmo por nuestra creciente comprensión de la biología humana y los mecanismos de las enfermedades, combinado con una mayor innovación que conduce a la introducción continua de nuevas tecnologías. Ese entusiasmo a menudo se inyecta en las casas de inversión a través de la participación activa de personas que se han desempeñado como directores ejecutivos o directores de tecnología o en otros puestos de liderazgo en pequeñas y medianas empresas farmacéuticas, ya sea como asesores o socios operativos.

Como resultado, las biotecnologías pequeñas y emergentes que reciben fondos de inversión se están beneficiando enormemente. En la actualidad, existe un modelo de inversión mucho más colaborativo. Además de la afluencia de efectivo de los inversores, las empresas están obteniendo acceso al conocimiento y la experiencia que los líderes de la industria aportan. El resultado es un enfoque más colaborativo para el desarrollo de fármacos que nunca antes.

Oportunidades y desafíos creados por Operation Warp Speed

Operation Warp Speed, como mínimo, ha demostrado cómo un enfoque colaborativo para el desarrollo de fármacos puede conducir a grandes logros, no solo comercialmente, sino con respecto a la resolución de problemas y el desarrollo tecnológico en general. Sin embargo, el impulso para desarrollar vacunas y terapias COVID-19 para fabricar miles de millones de dosis ha puesto tensiones en la cadena de suministro.

Muchos de los CDMO más grandes se centran en producir tantas dosis como sea posible, y el esfuerzo consume capacidad no solo para la fabricación de medicamentos, sino también para la producción de viales de vidrio, jeringas, tapones, engarzadores, etc. de grado farmacéutico. Como resultado, queda poca capacidad para los medicamentos que no son COVID.

En particular, existe una grave escasez de capacidad a pequeña escala para el llenado / acabado estéril de productos de pequeño volumen (unos pocos cientos de viales), como las terapias oncológicas en jeringas precargadas. Como resultado, existe una necesidad real de capacidades de nicho especializadas, ya sea para la producción de material de ensayo clínico de Fase I o Fase II para terapias novedosas o productos comerciales que tratan enfermedades raras o huérfanas. Este problema solo se volverá más intenso dada la velocidad a la que se están formando nuevas empresas biofarmacéuticas.

Necesidad de una mayor conciencia pública sobre el desarrollo farmacéutico

Un resultado potencialmente positivo de la pandemia de COVID-19 ha sido el enfoque en el desarrollo de terapias y vacunas para combatir esta terrible enfermedad. Aunque la industria farmacéutica ha estado en el centro de atención, no se ha hecho lo suficiente para educar al público en general sobre la complejidad y la naturaleza lenta del desarrollo de fármacos.

Con todos los actores relevantes comprometidos con lograr la comercialización de nuevas terapias y vacunas, el desarrollo de las vacunas COVID-19 se realizó en menos de un año. Pero ese éxito sólo fue posible gracias al trabajo en tecnologías de ARNm y vectores virales que se había completado durante los últimos 10 a 20 años.

De hecho, las tecnologías de las vacunas han evolucionado desde que se introdujeron las primeras vacunas. Ya no recolectamos muestras de pústulas en personas o animales infectados y las inyectamos en personas sanas. Las vacunas más recientes se basan en proteínas recombinantes producidas mediante procesos de cultivo celular establecidos en lugar de virus vivos o muertos. Aprovechar la tecnología de ARN y ADN fue el siguiente paso natural y uno que se ha explorado ampliamente.

Ese trabajo fundamental, y el nivel inaudito de cooperación en toda la cadena de suministro, desde los proveedores de materias primas y equipos hasta los fabricantes, los gobiernos y las aseguradoras, es lo que hizo posible el cronograma de desarrollo acelerado. Las personas deben comprender que se necesitan años para establecer el nivel profundo de comprensión de las nuevas tecnologías necesarias para garantizar la seguridad y la eficacia y hacer llegar a los pacientes nuevos medicamentos y vacunas basados ​​en esas tecnologías.

Afortunadamente, los investigadores y científicos de la industria biofarmacéutica se ven impulsados ​​a encontrar nuevas tecnologías que ayuden a tratar e idealmente curar enfermedades, por lo que siempre hay muchas nuevas tecnologías en desarrollo y avanzando hacia el punto en el que se pueden aplicar de forma segura.

Cambiando la atención médica con medicamentos personalizados

Esas innovaciones están impulsando cada vez más a la industria hacia medicamentos personalizados, que en última instancia serán el fin de la atención médica tradicional tal como la conocemos. Un ejemplo son las terapias con células autólogas que implican cambiar las células del paciente fuera del cuerpo, hacerlas crecer y luego volver a administrarlas al paciente. Estos y otros tratamientos biológicos, como las terapias génicas, tienen el potencial real de curar enfermedades y eliminar la necesidad de visitas médicas continuas y tratamientos frecuentes y repetidos incluso para trastornos muy desafiantes.

Otros avances tecnológicos incluyen la edición de genes CRISPR y las terapias de ARNm. Todas estas tecnologías se encuentran en la línea de base, el nivel inicial de desarrollo. El potencial para nuevos avances significativos es tremendo. El objetivo final de las terapias celulares, por ejemplo, es desarrollar tratamientos autólogos listos para usar para enfermedades generalizadas, como la diabetes. La esperanza y la oración por la humanidad es que, al profundizar en la biología de las enfermedades raras, los científicos puedan desbloquear el conocimiento necesario para lograr avances importantes en la tecnología biofarmacéutica.

Nuevos dispositivos de entrega impactantes

Los avances no solo se están produciendo en el desarrollo de nuevos fármacos biológicos. También se está logrando un progreso significativo en el desarrollo de nuevos dispositivos y tecnologías de administración que mejoran la administración de medicamentos biológicos complejos, en particular con respecto a los dispositivos diseñados para permitir la autoadministración, como jeringas precargadas y sistemas de administración corporal. El objetivo es hacer que sea tan fácil y conveniente para los pacientes y los cuidadores administrar la dosis correcta de medicamento en el lugar correcto en el momento correcto, incluso para algunos productos biológicos que en el pasado han requerido la administración intravenosa.

Un ejemplo digno de mención es el desarrollo de la insulina de acción rápida, que ahora se administra en micro dosis mediante bombas de insulina portátiles. Hace quince años, los pacientes mezclaban su propia insulina.

También hay importantes esfuerzos de investigación centrados en el desarrollo de soluciones para la administración oral de biológicos, que es, con mucho, el método de administración preferido. Por supuesto, cambiar el método de administración puede afectar cómo se comporta el fármaco en el cuerpo en diferentes momentos: dónde se distribuye o qué tan rápido se degrada, por ejemplo, lo que determina la biodisponibilidad. Eso, a su vez, afecta la forma en que reacciona el cuerpo y, por lo tanto, la eficacia del fármaco.

Mantener un desarrollo equilibrado

Sin embargo, la industria debe tener cuidado al equilibrar los esfuerzos de desarrollo. Es evidente que los medicamentos personalizados permiten un tratamiento mucho mejor de muchas enfermedades diferentes. Sin embargo, el cambio de énfasis desde el desarrollo de candidatos a fármacos que tratan enfermedades comunes a medicamentos altamente específicos que a menudo tratan cánceres especializados y enfermedades raras no debe tener el costo de encontrar soluciones para los millones de pacientes que padecen diabetes y enfermedades cardíacas. Los desarrolladores de tecnología también deberían trabajar para identificar tratamientos curativos para este tipo de enfermedades que afligen a tantas personas en todo el mundo.

Transformación de empresas biofarmacéuticas en tecnologías biofarmacéuticas

El papel cada vez más importante de la tecnología tanto en terapias novedosas como en enfoques de administración está llevando a una transformación de las empresas biofarmacéuticas. Ya no buscan simplemente identificar nuevos candidatos potenciales a fármacos. Ya se trate de conjugados anticuerpo-fármaco, terapias de ARNm, vectores AAV o herramientas CRISPR, las empresas se centran en identificar nuevos mecanismos de acción y nuevas modalidades para aprovecharlos. También suelen establecer plataformas tecnológicas para el descubrimiento, desarrollo y fabricación de esos nuevos fármacos. Como resultado, muchos se han convertido en empresas de tecnología biofarmacéutica.

Evolución natural en el espacio CDMO

También se están produciendo cambios en el espacio biofarmacéutico CDMO. Los CDMO se involucran más temprano en el ciclo de desarrollo que en el pasado. Eso requiere habilidades y experiencia altamente especializadas, y algunas CDMO buscan establecer una ventaja competitiva al ofrecer estas capacidades. Más recientemente, algunas de las CDMO más pequeñas que se han afianzado en esta área han sido adquiridas por CDMO más grandes para expandir sus ofertas en todo el espectro de desarrollo de fármacos, desde el descubrimiento hasta la comercialización. El acceso a mejores conocimientos tecnológicos sobre las funciones celulares puede beneficiar todos los aspectos de los proyectos de desarrollo de fármacos.

De hecho, ha habido una importante actividad de fusiones y adquisiciones entre las CDMO a medida que firmas sólidas buscan crecer y ofrecer una gama más amplia de capacidades en la fabricación de fármacos y productos farmacéuticos de moléculas pequeñas y grandes en muchas geografías diferentes.

Brindando más que capacidad en PCI Pharma Services

PCI Pharma Services se compromete a ayudar a las pequeñas y medianas empresas biofarmacéuticas a llevar sus candidatos a fármacos, tanto químicos como biológicos, a la clínica y a los pacientes. Todos conocemos a alguien afectado por una enfermedad devastadora, y el deseo de conseguirle los nuevos tratamientos que necesita es realmente lo que nos impulsa.

Nuestra estrategia en PCI es proporcionar a estas organizaciones un socio que realmente escuche. Trabajamos duro para asegurarnos de que se den cuenta de que estamos comprometidos con su éxito. El mayor costo de los productos y los desafíos adicionales de la gestión de la cadena de frío crean un mayor riesgo para los productos biológicos. Brindamos un servicio personalizado diseñado para facilitar el desarrollo, la comercialización y el lanzamiento acelerados de productos biológicos y, al mismo tiempo, minimizar ese riesgo.

Además, para las pequeñas y medianas empresas que desarrollan terapias de ARNm, anticuerpos monoclonales, proteínas, oligonucleótidos y otros productos biológicos, reconocemos que ser un socio eficaz de CDMO implica mucho más que proporcionar capacidad de fabricación. Necesitan un socio de subcontratación con la cultura y el ajuste organizativo adecuados, que es un enfoque en PCI. Estos innovadores también necesitan un CDMO con capacidades integradas que puedan ayudar a los clientes con las necesidades de desarrollo, fabricación y empaque de medicamentos, reduciendo la complejidad de la cadena de suministro y acelerando la velocidad de comercialización de sus tratamientos tan necesarios.

PCI ha tomado medidas en los últimos años para proporcionar ese espectro completo de capacidades. Más recientemente (octubre de 2021), firmamos un acuerdo definitivo para adquirir Lyophilization Services of New England, Inc. (LSNE), un CDMO de primer nivel con capacidades de llenado / acabado aséptico cGMP de alta calidad y experiencia y capacidad para escalar la liofilización, un aspecto importante proceso de fabricación comúnmente utilizado con terapias inyectables y biológicas.

LSNE marca nuestra cuarta adquisición en tres años, todas las cuales han sido diseñadas para mejorar nuestras capacidades globales de fabricación especializada y expandir nuestra experiencia en empaques clínicos y comerciales. Otras inversiones importantes en nuestras capacidades biológicas incluyen la expansión de las capacidades de almacenamiento y distribución de suministros clínicos de cadena de frío en varios lugares del mundo y la expansión de las capacidades de prueba de liberación y empaquetado comercial y clínico de productos biológicos en nuestro Centro de Excelencia Biológica en Filadelfia.

Los clientes de PCI también se benefician de nuestro enfoque para aprovechar la digitalización y la tecnología, a lo que nos referimos como The PCI Way. Se han realizado inversiones significativas a medida que PCI ha viajado en su viaje de transformación digital con el objetivo de mejorar nuestros procesos, aumentar la eficiencia y la transparencia y transformar eficazmente la empresa de una empresa de envasado y etiquetado exitosa a una empresa de cadena de suministro farmacéutica exitosa.

Nuestro pci | La solución digital bridge proporciona a los clientes información de la cadena de suministro en tiempo real, incluidos datos de inventario, producción, distribución y envío. Esta tecnología de plataforma permite a los clientes de PCI Pharma Services tomar decisiones informadas basadas en conocimientos en tiempo real, colaborar de manera más eficaz, acelerar las validaciones, crear informes personalizados para una mayor eficiencia y hacerlo sabiendo que la información y los datos confidenciales de sus proyectos están protegidos de forma cibernética. plataforma segura.

En general, nuestra cultura centrada en soluciones y nuestra amplia gama de capacidades nos permiten brindar un servicio perfecto durante todo el proceso de desarrollo, incluso para las cadenas de suministro más complejas. Como resultado, PCI Pharma Services es un puente importante entre nuestros clientes y los pacientes para quienes están desarrollando medicamentos novedosos que mejoran y salvan vidas.

Sobre el Autor

Tim Roberts es director comercial de PCI Pharma Services y es responsable de su equipo de ventas global de múltiples segmentos y de alinear las estrategias de comercialización de PCI en clínicas, comerciales y CDMO. Con más de 22 años de experiencia en fabricación y envasado farmacéutico y un historial comprobado de crecimiento organizativo / de ingresos, Tim está altamente orientado al servicio con una sólida comprensión de la ecuación comercial completa, el servicio al cliente y la consulta. Anteriormente, Tim dirigió con éxito el Equipo de Ventas Clínicas y de Fabricación Global de PCI, donde su estilo de liderazgo empresarial y su pasión tuvieron un impacto significativo y positivo en los miembros del equipo, los resultados comerciales generales y, lo más importante, la base de clientes de PCI. Antes de unirse a PCI, Tim obtuvo sólidos resultados en proveedores de soluciones de atención médica similares centrados en las ventas,